Όλα τα περιεχόμενα του iLive ελέγχονται ιατρικά ή ελέγχονται για να διασφαλιστεί η όσο το δυνατόν ακριβέστερη ακρίβεια.
Έχουμε αυστηρές κατευθυντήριες γραμμές προμήθειας και συνδέουμε μόνο με αξιόπιστους δικτυακούς τόπους πολυμέσων, ακαδημαϊκά ερευνητικά ιδρύματα και, όπου είναι δυνατόν, ιατρικά επισκοπικά μελέτες. Σημειώστε ότι οι αριθμοί στις παρενθέσεις ([1], [2], κλπ.) Είναι σύνδεσμοι με τις οποίες μπορείτε να κάνετε κλικ σε αυτές τις μελέτες.
Εάν πιστεύετε ότι κάποιο από το περιεχόμενό μας είναι ανακριβές, παρωχημένο ή αμφισβητήσιμο, παρακαλώ επιλέξτε το και πατήστε Ctrl + Enter.
Μια νέα προσέγγιση είναι πολλά υποσχόμενη για τη θεραπεία της μετωποκροταφικής άνοιας σε προκλινικές δοκιμές
Τελευταία επισκόπηση: 02.07.2025
Η μετωποκροταφική άνοια είναι μια ανίατη εγκεφαλική νόσος που προκαλεί απώλεια μνήμης, διαταραχές ομιλίας και αλλαγές στην προσωπικότητα. Σε 5-12% των περιπτώσεων, η νόσος πυροδοτείται από μείωση των επιπέδων προγρανουλίνης. Η ανεπάρκεια αυτής της πρωτεΐνης οδηγεί σε διαταραχές στην αποικοδόμηση των πρωτεϊνών, οι οποίες προκαλούν τη συσσώρευση αδιάλυτων τοξικών πρωτεϊνών. Αυτό, με τη σειρά του, οδηγεί σε φλεγμονή του εγκεφάλου, θάνατο νευρώνων και σημαντική λειτουργική βλάβη του κεντρικού νευρικού συστήματος.
Η μετωποκροταφική άνοια κληρονομείται στο 40% των περιπτώσεων: οι φορείς της αντίστοιχης γενετικής μετάλλαξης αναπτύσσουν αναπόφευκτα την ασθένεια. Ερευνητές από την Ιατρική Σχολή του LMU και το Γερμανικό Κέντρο Νευροεκφυλιστικών Νοσημάτων (DZNE), σε στενή συνεργασία με την Denali Therapeutics από το Σαν Φρανσίσκο, ανέπτυξαν μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για την αντικατάσταση της πρωτεΐνης που λείπει στον εγκέφαλο. Δημοσίευσαν τα αποτελέσματά τους στο περιοδικό Science Translational Medicine.
Θεραπευτική προσέγγιση
«Εισαγάγαμε το γονίδιο της προγρανουλίνης στο γονιδίωμα του ιού», εξηγεί η Δρ. Άνια Κάπελ, ανώτερη ερευνήτρια στο Βιοϊατρικό Κέντρο του LMU και μία από τους κύριους συγγραφείς της εργασίας. Στη συνέχεια, η ομάδα ενέκρινε τους τροποποιημένους ιούς στην κυκλοφορία του αίματος σε μοντέλα ποντικών. «Ο ιός στοχεύει τα ηπατικά κύτταρα, τα οποία αρχίζουν να παράγουν προγρανουλίνη σε μεγάλες ποσότητες και την εκκρίνουν στο αίμα».
Η προσέγγιση αυτή αποφεύγει έτσι την άμεση εισαγωγή ιών στον εγκέφαλο, κάτι που ενέχει τον κίνδυνο σοβαρών παρενεργειών.
Για να λειτουργήσει αυτή η περιφερειακή προσέγγιση, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν ένα τέχνασμα για να παρακάμψουν τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, ο οποίος κανονικά εμποδίζει την ανταλλαγή βιομορίων μεταξύ του αίματος και του εγκεφάλου. Ένα ειδικό «εγκεφαλικό λεωφορείο» που αναπτύχθηκε από την Denali Therapeutics επιτρέπει την αποτελεσματική μεταφορά ουσιών διαμέσου αυτού του φραγμού.
Σημαντική μείωση των συμπτωμάτων σε μοντέλο ποντικού
«Μετά από μία μόνο χορήγηση του ιού, ελέγξαμε αν τα συμπτώματα μειώθηκαν», λέει ο καθηγητής Dominique Paquette από το Ινστιτούτο Έρευνας για το Εγκεφαλικό και την Άνοια (ISD), ένας άλλος επικεφαλής συγγραφέας και μέλος του συμπλέγματος αριστείας SyNergy. Αποδείχθηκε ότι οι διαταραχές στην αποικοδόμηση πρωτεϊνών, η συσσώρευση αδιάλυτων τοξικών πρωτεϊνών, η φλεγμονή του εγκεφάλου, οι κινητικές διαταραχές και ο θάνατος των νευρώνων μειώθηκαν σημαντικά. «Το επόμενο βήμα ήταν να διερευνηθεί εάν αυτή η προσέγγιση θα μπορούσε να μεταφερθεί στους ανθρώπους χρησιμοποιώντας μοντέλα βλαστοκυττάρων». Και εδώ παρατηρήθηκε σημαντική μείωση των συμπτωμάτων της νόσου. Οι ερευνητές έχουν έτσι καταδείξει ότι μορφές μετωποκροταφικής άνοιας που βασίζονται σε μερική απώλεια προγρανουλίνης μπορούν να αντιμετωπιστούν σε προκλινικές δοκιμές χρησιμοποιώντας θεραπεία υποκατάστασης.
Η σημασία της διεπιστημονικής συνεργασίας
Μια τέτοια ολοκληρωμένη, διεπιστημονική έρευνα είναι δυνατή μόνο σε μια ομάδα. «Είμαι ευχαριστημένος που το σύμπλεγμα αριστείας SyNergy μας παρέχει μοναδικές ευκαιρίες από αυτή την άποψη. Ταυτόχρονα, αυτή η μελέτη υπογραμμίζει τη σημασία της ενίσχυσης της συνεργασίας μας με κορυφαίες εταιρείες βιοτεχνολογίας, ώστε να μπορέσουμε να εφαρμόσουμε την έρευνά μας στην κλινική πρακτική το συντομότερο δυνατό προς όφελος των ασθενών», λέει ο καθηγητής Christian Haass από το Βιοϊατρικό Κέντρο του LMU, ένας από τους κορυφαίους ερευνητές και εκπρόσωπος της SyNergy.