Όλα τα περιεχόμενα του iLive ελέγχονται ιατρικά ή ελέγχονται για να διασφαλιστεί η όσο το δυνατόν ακριβέστερη ακρίβεια.
Έχουμε αυστηρές κατευθυντήριες γραμμές προμήθειας και συνδέουμε μόνο με αξιόπιστους δικτυακούς τόπους πολυμέσων, ακαδημαϊκά ερευνητικά ιδρύματα και, όπου είναι δυνατόν, ιατρικά επισκοπικά μελέτες. Σημειώστε ότι οι αριθμοί στις παρενθέσεις ([1], [2], κλπ.) Είναι σύνδεσμοι με τις οποίες μπορείτε να κάνετε κλικ σε αυτές τις μελέτες.
Εάν πιστεύετε ότι κάποιο από το περιεχόμενό μας είναι ανακριβές, παρωχημένο ή αμφισβητήσιμο, παρακαλώ επιλέξτε το και πατήστε Ctrl + Enter.
Η γονιδιακή θεραπεία θα χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία καρκίνων του αίματος
Τελευταία επισκόπηση: 02.07.2025
Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ εξέδωσε σύσταση σχετικά με τη χρήση γονιδιακής θεραπείας στη θεραπεία της λευχαιμίας.
Η θεραπεία συνίσταται στην τροποποίηση του γενετικού κώδικα του ασθενούς.
Τα γενετικά τροποποιημένα λεμφοκύτταρα που υπάρχουν στο σώμα χρησιμοποιούνται ως «ζωντανό φάρμακο» επειδή κατευθύνουν το ανοσοποιητικό σύστημα στην καταπολέμηση της λευχαιμίας, προκαλώντας συχνότερα μια μακρά και σταθερή περίοδο ύφεσης.
Οι ειδικοί μπορούν μόνο να περιμένουν μια θετική απάντηση από τους ειδικούς. Υποτίθεται ότι, εάν τα γεγονότα εξελιχθούν όπως έχει προγραμματιστεί, η γονιδιακή θεραπεία θα χρησιμοποιηθεί φέτος.
Η νέα μέθοδος θα παρουσιαστεί από τη φαρμακευτική εταιρεία Novartis και αναπτύχθηκε από επιστήμονες του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια.
Η γονιδιακή θεραπεία θα χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία ασθενών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Β-κυττάρων. Οι επιστήμονες είναι βέβαιοι ότι η θεραπεία θα είναι κατάλληλη για ασθενείς με πολλαπλό μυέλωμα, ορισμένους επιθετικούς τύπους καρκινικών όγκων του εγκεφάλου και άλλα νεοπλάσματα.
Η ουσία της θεραπείας έγκειται στο ότι τα Τ-λεμφοκύτταρα του ασθενούς τροποποιούνται γενετικά, ενεργοποιώντας τα ενάντια σε κακοήθη κύτταρα. Ένας εξουδετερωμένος ιός που βασίζεται στον ιό HIV χρησιμοποιείται για να επηρεάσει το DNA των λεμφοκυττάρων. Ο ιός μεταφέρει το επιθυμητό γονίδιο σε κυτταρικές δομές χωρίς να προκαλεί την ανάπτυξη της νόσου.
Τα τροποποιημένα Τ-λεμφοκύτταρα αποστέλλονται στη συνέχεια για να εντοπίσουν και να καταστρέψουν τα καρκινικά κύτταρα. Είναι σε θέση να τα ανιχνεύσουν χάρη στον δείκτη CD19.
Φυσικά, όλα όσα περιγράφονται παραπάνω είναι η θεωρητική πλευρά. Στην πράξη, όλα φαίνονται πιο απλά. Μια μικρή ποσότητα αίματος λαμβάνεται από τη φλέβα του ασθενούς, καταψύχεται και αποστέλλεται για μετασχηματισμό. Στη συνέχεια, τα κύτταρα αλλάζονται και το αίμα επιστρέφει στη φλέβα του ασθενούς. Πειράματα έχουν δείξει ότι μια τέτοια διαδικασία οδήγησε σε σταθερή μακροχρόνια ύφεση ακόμη και μετά από μία μόνο ένεση. Μερικοί ασθενείς παρουσίασαν πλήρη ανάρρωση.
Ασθενείς που έπασχαν από λευχαιμία συμμετείχαν στις κλινικές δοκιμές της νέας μεθόδου. Οι ηλικίες τους κυμαίνονταν από τρία έως 25 έτη. Πριν από το πείραμα, τα σώματά τους είτε δεν ανταποκρίνονταν στη χημειοθεραπεία είτε είχαν επαναλαμβανόμενες εξάρσεις.
Ένα από τα πρώτα θετικά αποτελέσματα καταγράφηκε σε ένα εξάχρονο κορίτσι. Το 2012, υποβλήθηκε σε γονιδιακή θεραπεία και ως αποτέλεσμα, το κορίτσι θεραπεύτηκε πλήρως. Έχουν περάσει χρόνια και οι εξετάσεις της είναι ακόμα καλές.
Σύμφωνα με τους συγγραφείς, έχουν καταφέρει να βελτιώσουν τη μέθοδο τα τελευταία χρόνια. Αυτό τους επέτρεψε να ελαχιστοποιήσουν τον κίνδυνο παρενεργειών: προηγουμένως, συμπτώματα όπως πυρετός, πνευμονική συμφόρηση και υπόταση μπορούσαν να παρατηρηθούν μετά από μια ένεση.
Στη νέα δοκιμή, η οποία διεξήχθη πριν από δύο χρόνια, συμμετείχαν 63 ασθενείς. Ως αποτέλεσμα, 52 από αυτούς εξαφανίστηκαν εντελώς από την ασθένεια. Δυστυχώς, έντεκα άτομα δεν μπόρεσαν να σωθούν. Οι επιστήμονες σχεδιάζουν να παρακολουθούν τους επιζώντες και θεραπευμένους ασθενείς για άλλα δεκαπέντε χρόνια.
[