Η εμφυτεύσιμη αντλία καρδιάς προσφέρει ελπίδα στα παιδιά που περιμένουν μεταμόσχευση καρδιάς

Μια μικρή εμφυτεύσιμη καρδιακή αντλία που θα μπορούσε να βοηθήσει τα παιδιά να περιμένουν στο σπίτι για μεταμόσχευση καρδιάς αντί να βρίσκονται στο νοσοκομείο, έδειξε καλά αποτελέσματα σε μια κλινική δοκιμή πρώτου σταδίου.

Η αντλία, ένας νέος τύπος συσκευής θεραπείας κοιλιακής υποβοήθησης ή VAT, συνδέεται χειρουργικά στην καρδιά για να ενισχύσει τη λειτουργία άντλησης αίματος σε άτομα με καρδιακή ανεπάρκεια, κερδίζοντας χρόνο για την εύρεση καρδιάς δότη. Η νέα αντλία θα μπορούσε να καλύψει ένα σημαντικό κενό στη φροντίδα παιδιατρικών μεταμοσχεύσεων καρδιάς.

Σε μια μελέτη που αξιολόγησε τις δυνατότητες επτά παιδιών που έλαβαν μια νέα αντλία για την υποστήριξη των εξασθενημένων καρδιών τους, έξι τελικά έλαβαν μεταμοσχεύσεις καρδιάς και η καρδιά ενός παιδιού ανάρρωσε, καθιστώντας περιττή τη μεταμόσχευση. Τα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν στο The Journal of Heart and Lung Transplantation. Η μελέτη διεξήχθη από την Ιατρική Σχολή του Στάνφορντ και συμμετείχαν πολλά ιατρικά κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Εάν τα αρχικά αποτελέσματα επιβεβαιωθούν σε μια ευρύτερη μελέτη της συσκευής, η αναμονή για μεταμόσχευση καρδιάς θα μπορούσε να γίνει ευκολότερη για τα μικρά παιδιά και τις οικογένειές τους. Η νέα αντλία, που ονομάζεται Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, είναι ελαφρώς μεγαλύτερη από μια μπαταρία AA και μπορεί να εμφυτευτεί σε παιδιά βάρους μόλις 18 κιλών. Με την εμφυτευμένη αντλία, τα παιδιά μπορούν να κάνουν πολλές συνηθισμένες δραστηριότητες ενώ περιμένουν για μεταμόσχευση καρδιάς.

Αντιθέτως, η μόνη διαθέσιμη συσκευή κοιλιακής υποβοήθησης για την υποστήριξη μικρών παιδιών με καρδιακή ανεπάρκεια, μια αντλία που ονομάζεται Berlin Heart, δεν εμφυτεύεται. Έχει περίπου το μέγεθος μιας μεγάλης βαλίτσας. Ζυγίζει μεταξύ 60 και 90 κιλών, ανάλογα με το μοντέλο, και συνδέεται με το παιδί χρησιμοποιώντας δύο κάνουλες σχεδόν τόσο μεγάλες όσο οι σωλήνες κήπου.

Το Berlin Heart έχει επίσης αρκετά υψηλό κίνδυνο εγκεφαλικού επεισοδίου και απαιτεί νοσηλεία στις περισσότερες περιπτώσεις, πράγμα που σημαίνει ότι τα παιδιά συχνά περνούν μήνες στο νοσοκομείο περιμένοντας μια καρδιά δότη. Ως αποτέλεσμα, το βάρος που δέχονται τα παιδιά που περιμένουν μεταμόσχευση καρδιάς είναι πολύ μεγαλύτερο από ό,τι οι ενήλικες με καρδιακές αντλίες, οι οποίοι συνήθως λαμβάνουν εξιτήριο από το νοσοκομείο με παρόμοιες διαγνώσεις.

«Ενώ είμαστε εξαιρετικά ευγνώμονες για το Berlin Heart, μια συσκευή που σώζει ζωές, οι συσκευές κοιλιακής υποβοήθησης για ενήλικες βελτιώνονται κάθε δεκαετία και στην παιδιατρική χρησιμοποιούμε τεχνολογία από τη δεκαετία του 1960», δήλωσε ο Δρ. Christopher Almond, επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης, παιδοκαρδιολόγος και καθηγητής παιδιατρικής στην Ιατρική Σχολή του Στάνφορντ.

Οι εμφυτεύσιμες συσκευές κοιλιακής υποβοήθησης είναι διαθέσιμες σε ενήλικες εδώ και περισσότερα από 40 χρόνια, σημειώνει ο Almond. Αυτές οι συσκευές όχι μόνο ταιριάζουν στο στήθος των ασθενών, αλλά είναι επίσης ασφαλέστερες και πιο εύχρηστες από εξωτερικές συσκευές όπως η Berlin Heart. Οι ασθενείς μπορούν να ζουν στο σπίτι, να πηγαίνουν στη δουλειά ή στο σχολείο, να κάνουν περιπάτους και βόλτες με ποδήλατο.

Η υστέρηση στην παιδιατρική τεχνολογία αποτελεί πρόβλημα για άλλες συσκευές που έχουν σχεδιαστεί για να βοηθούν παιδιά με καρδιακές παθήσεις, αλλά και για την παιδιατρική γενικότερα, σημειώνει ο Almond. «Υπάρχει τεράστια απόκλιση στις ιατρικές τεχνολογίες που είναι διαθέσιμες σε παιδιά και ενήλικες, κάτι που αποτελεί σημαντικό ζήτημα δημόσιας υγείας που οι αγορές προσπαθούν να αντιμετωπίσουν, επειδή παθήσεις όπως η καρδιακή ανεπάρκεια είναι σπάνιες στα παιδιά», λέει.

Ο κύριος συγγραφέας της μελέτης είναι ο Δρ. William Male, πρόεδρος καρδιολογίας στο Children's Healthcare της Ατλάντα.

Πολύ λιγότερα παιδιά από τους ενήλικες χρειάζονται μεταμόσχευση καρδιάς, γεγονός που αφήνει ελάχιστα κίνητρα στις ιατρικές εταιρείες να αναπτύξουν μια μικροσκοπική αντλία για παιδιά. Ωστόσο, η έλλειψη μιας μικρής συσκευής κοιλιακής υποβοήθησης για παιδιά ασκεί πίεση στο ιατρικό σύστημα, καθώς τα παιδιά που έχουν τοποθετηθεί στο Berlin Heart συσσωρεύουν μεγάλους ιατρικούς λογαριασμούς και μπορούν να καταλάβουν νοσοκομειακές κλίνες σε εξειδικευμένες μονάδες καρδιαγγειακής φροντίδας για μήνες, μειώνοντας ενδεχομένως τη διαθεσιμότητα αυτών των κλινών για άλλους ασθενείς.

Ελπιδοφόρα αρχικά αποτελέσματα

Η δοκιμή της Συσκευής Κοιλιακής Υποβοήθησης Jarvik του 2015 περιελάμβανε επτά παιδιά με συστολική καρδιακή ανεπάρκεια. Η πάθηση επηρεάζει τη μεγαλύτερη αντλία της καρδιάς, την αριστερή κοιλία, η οποία αντλεί αίμα από την καρδιά στο υπόλοιπο σώμα. Σε έξι παιδιά, η συστολική καρδιακή ανεπάρκεια προκλήθηκε από μια πάθηση που ονομάζεται διατατική μυοκαρδιοπάθεια, στην οποία ο καρδιακός μυς διευρύνεται και εξασθενεί και δεν αντλεί σωστά το αίμα. Η καρδιά ενός παιδιού αποδυναμώθηκε από πλήρη καρδιακό αποκλεισμό (ηλεκτρική βλάβη της καρδιάς) λόγω λύκου, μιας αυτοάνοσης ασθένειας. Όλα τα παιδιά στη δοκιμή βρίσκονταν σε λίστα αναμονής για μεταμόσχευση καρδιάς.

Σε κάθε παιδί εμφυτεύτηκε χειρουργικά μια συσκευή Jarvik 2015 στην αριστερή κοιλία, τον μεγαλύτερο θάλαμο άντλησης της καρδιάς. Ταυτόχρονα, σε κάθε παιδί χορηγήθηκε φαρμακευτική αγωγή για την πρόληψη θρόμβων αίματος και τη μείωση του κινδύνου εγκεφαλικού επεισοδίου. Τα παιδιά ήταν ηλικίας μεταξύ 8 μηνών και 7 ετών όταν τοποθετήθηκαν οι αντλίες και ζύγιζαν μεταξύ 7 και 22 κιλών. Η αντλία μπορεί να χρησιμοποιηθεί για παιδιά βάρους έως 28 κιλών.

Εάν η νέα αντλία εγκριθεί από τις ιατρικές ρυθμιστικές αρχές, οι γιατροί εκτιμούν ότι περίπου 200 έως 400 παιδιά παγκοσμίως κάθε χρόνο θα μπορούσαν να είναι υποψήφια για τη χρήση της.

Η δοκιμή αξιολόγησε κατά πόσον η αντλία θα μπορούσε να υποστηρίξει τους ασθενείς για τουλάχιστον 30 ημέρες χωρίς να σταματήσει να λειτουργεί ή να προκαλέσει σοβαρό εγκεφαλικό επεισόδιο. Οι ερευνητές συνέλεξαν επίσης προκαταρκτικά δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας για να τους βοηθήσουν να σχεδιάσουν μια μεγαλύτερη, κρίσιμη δοκιμή για πιθανή έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

Παρόλο που η αντλία σχεδιάστηκε αρχικά για να επιτρέπει στα παιδιά να περιμένουν στο σπίτι για μεταμόσχευση καρδιάς, καθώς συμμετείχαν σε μια κλινική δοκιμή, οι συμμετέχοντες παρέμειναν στο νοσοκομείο για παρατήρηση μέχρι να λάβουν μεταμόσχευση καρδιάς ή να αναρρώσουν. Οι ερευνητές παρακολούθησαν την αρτηριακή πίεση των συμμετεχόντων, έναν δείκτη του κινδύνου θρόμβωσης και εγκεφαλικού επεισοδίου, μέτρησαν τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης για να δουν αν οι αντλίες κατέστρεφαν τα ερυθρά αιμοσφαίρια και παρακολούθησαν τους ασθενείς για άλλες επιπλοκές.

Ο μέσος χρόνος που τα παιδιά χρησιμοποίησαν την αντλία ήταν 149 ημέρες. Έξι παιδιά υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση καρδιάς και ένα παιδί ανάρρωσε.

Αρκετά παιδιά παρουσίασαν επιπλοκές με τη νέα αντλία. Ένα παιδί του οποίου η καρδιά ανάρρωσε υπέστη ισχαιμικό εγκεφαλικό επεισόδιο (λόγω θρόμβου αίματος) όταν η καρδιά έγινε αρκετά δυνατή ώστε να ανταγωνιστεί την αντλία. Η αντλία αφαιρέθηκε και το παιδί συνέχισε να αναρρώνει και ήταν ζωντανό ένα χρόνο αργότερα. Ένας άλλος ασθενής είχε ανεπάρκεια της δεξιάς πλευράς της καρδιάς και μεταφέρθηκε σε αντλία Berlin Heart εν αναμονή μεταμόσχευσης.

Για τους περισσότερους ασθενείς, οι επιπλοκές ήταν διαχειρίσιμες και γενικά σύμφωνες με τις προσδοκίες των γιατρών όταν ένα παιδί συνδέεται με την αντλία Berlin Heart.

Τα ερωτηματολόγια ποιότητας ζωής έδειξαν ότι τα περισσότερα παιδιά δεν ενοχλούνταν από τη συσκευή, δεν ένιωθαν πόνο από αυτήν και μπορούσαν να συμμετέχουν στις περισσότερες δραστηριότητες παιχνιδιού. Μια οικογένεια ανέφερε ότι το νήπιό τους με την αντλία ήταν σε θέση να διατηρήσει πολύ μεγαλύτερη κινητικότητα από τον μεγαλύτερο αδερφό του, ο οποίος προηγουμένως υποστηριζόταν από μια αντλία Berlin Heart.

Σχεδιάζεται μεγαλύτερη δοκιμή Τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας (National Institutes of Health) έχουν χορηγήσει χρηματοδότηση για μια εκτεταμένη δοκιμή που θα επιτρέψει στους ερευνητές να δοκιμάσουν περαιτέρω τη χρησιμότητα της νέας αντλίας και να συλλέξουν δεδομένα για να τα υποβάλουν στον FDA για έγκριση. Η επόμενη φάση της μελέτης ξεκινά τώρα. Οι ερευνητές σχεδιάζουν να εγγράψουν τον πρώτο ασθενή μέχρι το τέλος του 2024. Η ερευνητική ομάδα σχεδιάζει να εγγράψει 22 συμμετέχοντες σε 14 ιατρικά κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και δύο τοποθεσίες στην Ευρώπη.

«Είμαστε ενθουσιασμένοι που ξεκινάμε την επόμενη φάση της μελέτης», δήλωσε ο Almond. «Έχουμε ξεπεράσει μια σειρά από προκλήσεις για να φτάσουμε σε αυτό το σημείο και είναι συναρπαστικό το γεγονός ότι μπορεί να υπάρχουν καλύτερες επιλογές για παιδιά με καρδιακή ανεπάρκεια τελικού σταδίου που χρειάζονται μια αντλία που λειτουργεί ως γέφυρα για τη μεταμόσχευση».