Τα τεχνητά χρωμοσώματα μπορούν να βοηθήσουν στη διαχείριση κληρονομικών ασθενειών

Σύμφωνα με την υπηρεσία Τύπου του Ινστιτούτου Βλαστοκυττάρων, επιστήμονες από το Κέντρο Κατασκευής Χρωμοσωμάτων, που βρίσκεται στο Πανεπιστήμιο Tottori στην Ιαπωνία, κατάφεραν να αποκτήσουν τεχνητά ανθρώπινα χρωμοσώματα που μπορούν να χρησιμοποιηθούν για γονιδιακή ή κυτταρική θεραπεία για την απαλλαγή από κληρονομικές ασθένειες.

Ο καθηγητής Mitsuo Oshimura, ο οποίος κατέχει τη θέση του Διευθυντή του Κέντρου, διεξάγει σοβαρή έρευνα εδώ και πολλά χρόνια στον τομέα της θεραπείας ασθενειών κληρονομικής φύσης με την εισαγωγή τεχνητών χρωμοσωμάτων των λεγόμενων επαγόμενων πολυδύναμων βλαστοκυττάρων, τα οποία σχηματίζονται από ανεπτυγμένα σωματικά κύτταρα χρησιμοποιώντας τη μέθοδο έκφρασης ενός συνόλου τεσσάρων γονιδίων (παράγοντες μεταγραφής).

Ο ερευνητής κατέληξε στο συμπέρασμα ότι η μέθοδος που πρότεινε καθιστά δυνατή τη θεραπεία ασθενειών όπως η μυϊκή δυστροφία Duchenne, μια επικίνδυνη ασθένεια του νευρομυϊκού συστήματος στην οποία συμβαίνουν αλλαγές στις μυϊκές ίνες. Η αιτία αυτής της ασθένειας θεωρείται μια μετάλλαξη του γονιδίου που σχετίζεται με τη διαδικασία σύνθεσης μιας ειδικής πρωτεΐνης - της δυστροφίνης. Και τα συμπτώματα είναι αισθητά ήδη από τα πρώτα χρόνια της ζωής και αποτελούν σοβαρή απειλή για την υγεία.

Ο καθηγητής Oshimura διεξήγαγε τα πειράματά του σε ποντίκια επειδή αυτή η μέθοδος απόκτησης πραγματικών στοιχείων σχετικά με την αποτελεσματικότητα ορισμένων μεθόδων θεραπείας, φαρμακευτικών προϊόντων και ιατρικού εξοπλισμού είναι η πλέον κατάλληλη για έρευνα υψηλής ποιότητας και δεν απαιτεί πρόσθετο εξοπλισμό, όπως μονάδα διάθεσης ιατρικών αποβλήτων, πολυάριθμο διαγνωστικό εξοπλισμό και μέσα παρακολούθησης της κατάστασης των ασθενών.

Τα πειράματα επιβεβαίωσαν ότι η γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται στη χρήση τεχνητών χρωμοσωμάτων προάγει ενεργά την ομαλοποίηση του μυϊκού ιστού σε ποντίκια. Η ιδέα πίσω από τη νέα μέθοδο είναι η κατασκευή ενός χρωμοσώματος που πρέπει να φέρει το επιθυμητό θραύσμα DNA σε «διορθωμένη» μορφή - χωρίς μετάλλαξη. Το χρωμόσωμα τοποθετείται στη συνέχεια σε ένα προετοιμασμένο βλαστοκύτταρο, το οποίο λειτουργεί ως φορέας για το «σωστό» γονίδιο. Στη συνέχεια, κατά τη διαδικασία καλλιέργειας, λαμβάνονται νέα κύτταρα που μπορούν να μεταμοσχευθούν σε όργανα ή ιστούς που έχουν υποστεί βλάβη από την ασθένεια.

Οι ειδικοί πιστεύουν ότι η νέα τεχνολογία έχει λαμπρό μέλλον, καθώς μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την εισαγωγή μεγάλων τμημάτων DNA σε κύτταρα χωρίς φόβο για την ακεραιότητα του υπάρχοντος γονιδιώματος. Τα πλεονεκτήματα των τεχνητά δημιουργημένων χρωμοσωμάτων έναντι των ιικών ή άλλων συστημάτων φορέων είναι η τεράστια γενετική τους ικανότητα, η σταθερότητα σε μιτωτικό επίπεδο, η απουσία απειλών για το γονιδίωμα του ξενιστή και η ικανότητα αφαίρεσης τροποποιημένων χρωμοσωμάτων από τα κύτταρα.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]