Όλα τα περιεχόμενα του iLive ελέγχονται ιατρικά ή ελέγχονται για να διασφαλιστεί η όσο το δυνατόν ακριβέστερη ακρίβεια.
Έχουμε αυστηρές κατευθυντήριες γραμμές προμήθειας και συνδέουμε μόνο με αξιόπιστους δικτυακούς τόπους πολυμέσων, ακαδημαϊκά ερευνητικά ιδρύματα και, όπου είναι δυνατόν, ιατρικά επισκοπικά μελέτες. Σημειώστε ότι οι αριθμοί στις παρενθέσεις ([1], [2], κλπ.) Είναι σύνδεσμοι με τις οποίες μπορείτε να κάνετε κλικ σε αυτές τις μελέτες.
Εάν πιστεύετε ότι κάποιο από το περιεχόμενό μας είναι ανακριβές, παρωχημένο ή αμφισβητήσιμο, παρακαλώ επιλέξτε το και πατήστε Ctrl + Enter.
Για πρώτη φορά εγκρίνεται γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία ασθένειας
Τελευταία επισκόπηση: 01.07.2025
Ένα ορόσημο στην ευρωπαϊκή ιατρική ιστορία πρόκειται να συμβεί: η πρώτη έγκριση για την πρακτική χρήση της γονιδιακής θεραπείας για τη θεραπεία μιας κληρονομικής ασθένειας.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων συνέστησε τη θεραπεία για μια σπάνια γενετική διαταραχή που καθιστά τους ασθενείς ανίκανους να αφομοιώσουν το λίπος.
Με βάση αυτή τη σύσταση, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή πρέπει να λάβει τελική απόφαση σχετικά με το παραδεκτό αυτής της μεθόδου θεραπείας.
Η αρχή της γονιδιακής θεραπείας είναι απλή: εάν εντοπιστεί κάποιο ελάττωμα σε κάποιο μέρος του γενετικού κώδικα ενός ατόμου, αυτό αντικαθίσταται με γενετικό υλικό που δημιουργείται στο εργαστήριο και έχει τις επιθυμητές ιδιότητες.
Ωστόσο, στην πραγματικότητα, τα πράγματα δεν είναι τόσο απλά. Κατά τη διάρκεια κλινικών δοκιμών στις ΗΠΑ, ο έφηβος Τζέσι Γκέλσινγκερ πέθανε και άλλοι ασθενείς αρρώστησαν με λευχαιμία.
Προς το παρόν, οι μέθοδοι γονιδιακής θεραπείας δεν χρησιμοποιούνται στην Ευρώπη ή στις ΗΠΑ.
Το πρώτο γονιδιακό φάρμακο
Η Επιτροπή Φαρμάκων της Ευρωπαϊκής Ιατρικής Επιτροπής επανεξέτασε τη χρήση του φαρμακευτικού προϊόντος Glybera για τη θεραπεία της νόσου Buerger-Grutz, μιας κληρονομικής ανεπάρκειας της λιποπρωτεϊνικής λιπάσης.
Αυτό το σύνδρομο επηρεάζει έναν στο ένα εκατομμύριο ανθρώπους. Οι πάσχοντες έχουν μια κατεστραμμένη γονιδιακή δομή που είναι υπεύθυνη για τη διάσπαση των λιπών στο πεπτικό σύστημα.
Αυτό οδηγεί σε συσσώρευση λιπών στο αίμα, πόνο στη βουβωνική χώρα και οξεία παγκρεατίτιδα.
Μέχρι τώρα, ο μόνος τρόπος για να ανακουφιστεί η κατάσταση τέτοιων ασθενών ήταν μια αυστηρή δίαιτα χωρίς λιπαρά.
Η νέα θεραπεία χρησιμοποιεί έναν ιό που μολύνει τον μυϊκό ιστό και εισάγει ένα αντίγραφο του άθικτου γονιδίου στο σώμα.
Συνιστάται σε ασθενείς που πάσχουν από οξεία φλεγμονή του παγκρέατος, παγκρεατίτιδα και δεν ανταποκρίνονται στη δίαιτα.
Αντικατάσταση ελαττωματικού γονιδίου
Η φαρμακευτική εταιρεία UniQure, που παρασκευάζει το νέο φάρμακο, δήλωσε ότι η απόφαση αποτελεί ορόσημο για τους ασθενείς και για την ιατρική στο σύνολό της.
Ο Διευθύνων Σύμβουλος της εταιρείας, Γιορν Άλνταγκ, δήλωσε: «Οι ασθενείς με ανεπάρκεια λιποπρωτεϊνικής λιπάσης φοβούνται να φάνε κανονική τροφή, επειδή αυτό μπορεί να οδηγήσει σε οξεία και εξαιρετικά επώδυνη φλεγμονή του παγκρέατος, η οποία συχνά καταλήγει σε νοσηλεία».
«Τώρα - για πρώτη φορά στην ιστορία - έχει δημιουργηθεί μια μέθοδος θεραπείας που όχι μόνο μειώνει τον κίνδυνο φλεγμονής, αλλά έχει και μακροπρόθεσμη ευεργετική επίδραση στην κατάσταση του ασθενούς», πρόσθεσε.
Η Κίνα έγινε η πρώτη χώρα στον κόσμο που ενέκρινε επίσημα τη χρήση μεθόδων γονιδιακής θεραπείας.
[