Περισσότεροι από 20.000 εθελοντές έχουν συμμετάσχει στις προσπάθειες για την επιτάχυνση της ανάπτυξης φαρμάκων για την άνοια

Μια ερευνητική ομάδα με επικεφαλής το Πανεπιστήμιο του Κέιμπριτζ στρατολόγησε περισσότερους από 20.000 εθελοντές σε έναν πόρο που στοχεύει στην επιτάχυνση της ανάπτυξης φαρμάκων για την άνοια. Ο πόρος θα επιτρέψει σε επιστήμονες σε πανεπιστήμια και βιομηχανίες να στρατολογήσουν υγιείς ανθρώπους σε κλινικές δοκιμές για να ελέγξουν εάν τα νέα φάρμακα μπορούν να επιβραδύνουν την επιδείνωση διαφόρων εγκεφαλικών λειτουργιών, συμπεριλαμβανομένης της μνήμης, και να καθυστερήσουν την έναρξη της άνοιας.

Χρησιμοποιώντας αυτόν τον πόρο, οι επιστήμονες έχουν ήδη δείξει για πρώτη φορά ότι δύο σημαντικοί μηχανισμοί στο σώμα - η φλεγμονή και ο μεταβολισμός - παίζουν ρόλο στην επιδείνωση της λειτουργίας του εγκεφάλου με την ηλικία.

Μέχρι το 2050, εκτιμάται ότι 139 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως θα ζουν με άνοια. Στο Ηνωμένο Βασίλειο, ο πρωθυπουργός ξεκίνησε την Αποστολή για την Άνοια Dame Barbara Windsor το 2022, στο πλαίσιο της δέσμευσης της κυβέρνησης να διπλασιάσει τη χρηματοδότηση για την έρευνα για την άνοια.

Παρόλο που τα τελευταία χρόνια έχει σημειωθεί πρόοδος στην ανάπτυξη φαρμάκων που επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου, οι δύο κορυφαίες θεραπείες έχουν μόνο μέτρια αποτελέσματα και η συντριπτική πλειοψηφία των νέων προσεγγίσεων που λειτουργούν σε μελέτες σε ζώα αποτυγχάνουν σε κλινικές δοκιμές σε ασθενείς.

Μία εξήγηση για αυτές τις αποτυχίες είναι ότι φάρμακα δοκιμάζονται σε άτομα που έχουν ήδη αρχίσει να χάνουν τη μνήμη τους - οπότε μπορεί να είναι πολύ αργά για να σταματήσει ή να αντιστραφεί η ασθένεια. Υπάρχει επομένως επείγουσα ανάγκη να κατανοήσουμε τι συμβαίνει πριν οι άνθρωποι εμφανίσουν συμπτώματα στα πρώτα στάδια της νόσου και να δοκιμάσουμε νέες θεραπείες πριν οι άνθρωποι προσέλθουν στους γιατρούς τους με γνωστικά προβλήματα. Αυτή η προσέγγιση απαιτεί μια μεγάλη ομάδα συμμετεχόντων που είναι πρόθυμοι να στρατολογηθούν για κλινικές και πειραματικές μελέτες γνωστικής παρακμής.

Σε μια δημοσίευση στο περιοδικό Nature Medicine, επιστήμονες με επικεφαλής το Πανεπιστήμιο του Cambridge, σε συνεργασία με την Εταιρεία Αλτσχάιμερ, αναφέρουν πώς στρατολόγησαν 21.000 άτομα ηλικίας 17 έως 85 ετών για να συμμετάσχουν στην ομάδα Genes and Cognition στο πλαίσιο του BioResource του Εθνικού Ινστιτούτου Υγείας και Έρευνας (NIHR).

Το NIHR BioResource ιδρύθηκε το 2007 για να στρατολογήσει εθελοντές που ενδιαφέρονται για την πειραματική ιατρική και τις κλινικές δοκιμές σε όλους τους τομείς της ιατρικής. Περίπου οι μισοί από τους συμμετέχοντες στρατολογούνται σε ομάδες για συγκεκριμένες ασθένειες, αλλά οι άλλοι μισοί προέρχονται από τον γενικό πληθυσμό και συλλέγονται λεπτομερείς πληροφορίες σχετικά με τη γενετική και την καταλληλότητά τους. Όλοι έχουν συμφωνήσει να επικοινωνήσουν μαζί τους για μελλοντική έρευνα.

Για την ομάδα «Γονίδια και Γνώση», οι ερευνητές χρησιμοποίησαν έναν συνδυασμό γνωστικών εξετάσεων και γενετικών δεδομένων, μαζί με άλλες πληροφορίες για την υγεία και δημογραφικές πληροφορίες, για να διεξάγουν την πρώτη μελέτη μεγάλης κλίμακας σχετικά με τη γνωστική αλλαγή. Αυτό θα επιτρέψει στην ομάδα να στρατολογήσει συμμετέχοντες για έρευνα σχετικά με τη γνωστική παρακμή και νέες θεραπείες για την πάθηση.

Για παράδειγμα, μια φαρμακευτική εταιρεία με ένα πολλά υποσχόμενο νέο φάρμακο για την επιβράδυνση της γνωστικής παρακμής θα μπορούσε να στρατολογήσει άτομα μέσω του BioResource με βάση το προφίλ τους και να τους προσκαλέσει να συμμετάσχουν σε μια κλινική δοκιμή. Η ύπαρξη μιας βασικής μέτρησης της γνωστικής τους απόδοσης θα επέτρεπε στους επιστήμονες να παρατηρήσουν εάν το φάρμακο επιβραδύνει την αναμενόμενη γνωστική τους παρακμή.

Ο καθηγητής Patrick Chinnery, από το Τμήμα Κλινικής Νευροεπιστήμης του Πανεπιστημίου του Cambridge και συμπρόεδρος του NIHR BioResource, το οποίο ηγήθηκε του έργου, δήλωσε: «Δημιουργήσαμε έναν πόρο που είναι μοναδικός στον κόσμο, στρατολογώντας άτομα που δεν εμφανίζουν ακόμη σημάδια άνοιας, αντί για άτομα που έχουν ήδη συμπτώματα. Αυτό θα μας επιτρέψει να αντιστοιχίσουμε άτομα με συγκεκριμένες μελέτες και να επιταχύνουμε την ανάπτυξη πολύτιμων νέων φαρμάκων για τη θεραπεία της άνοιας».

«Γνωρίζουμε ότι η γνωστική μας λειτουργία μειώνεται με την πάροδο του χρόνου, γι' αυτό προβλέπαμε την προβλεπόμενη πορεία των διαφόρων γνωστικών λειτουργιών κατά τη διάρκεια της ζωής των εθελοντών μας με βάση τον γενετικό τους κίνδυνο. Ρωτήσαμε επίσης: «Ποιοι είναι οι γενετικοί μηχανισμοί που μας προδιαθέτουν για αργή ή ταχεία γνωστική παρακμή με την ηλικία;»

Χρησιμοποιώντας αυτήν την έρευνα, η ομάδα εντόπισε δύο μηχανισμούς που φαίνεται να επηρεάζουν τη γνωστική λειτουργία με την ηλικία και θα μπορούσαν να χρησιμεύσουν ως πιθανοί στόχοι για την επιβράδυνση της γνωστικής παρακμής και, ως εκ τούτου, την καθυστέρηση της εμφάνισης της άνοιας. Ο πρώτος από αυτούς τους μηχανισμούς είναι η φλεγμονή, κατά την οποία τα ανοσοκύτταρα που σχετίζονται με τον εγκέφαλο και το κεντρικό νευρικό σύστημα - γνωστά ως μικρογλοία - προκαλούν σταδιακή επιδείνωση του εγκεφάλου και, ως εκ τούτου, της ικανότητάς του να εκτελεί βασικές γνωστικές λειτουργίες. Ο δεύτερος μηχανισμός περιλαμβάνει τον μεταβολισμό - συγκεκριμένα, τον τρόπο με τον οποίο οι υδατάνθρακες διασπώνται στον εγκέφαλο για την απελευθέρωση ενέργειας.

Ο Δρ. Richard Oakley, αναπληρωτής διευθυντής έρευνας και καινοτομίας στην Εταιρεία Αλτσχάιμερ, δήλωσε: «Αυτή η συναρπαστική έρευνα, που χρηματοδοτείται από την Εταιρεία Αλτσχάιμερ, αποτελεί ένα σημαντικό βήμα προς την καλύτερη κατανόηση του τρόπου με τον οποίο ξεκινούν οι ασθένειες που προκαλούν άνοια και θα βοηθήσει στην ανάπτυξη νέων θεραπειών που στοχεύουν στα πρώιμα στάδια αυτών των ασθενειών».

«Τα δεδομένα από περισσότερους από 20.000 εθελοντές μας βοηθούν να κατανοήσουμε καλύτερα τη σχέση μεταξύ των γονιδίων των συμμετεχόντων και της γνωστικής παρακμής και επιτρέπουν περαιτέρω πρωτοποριακές αναλύσεις στο μέλλον».

«Ένας στους τρεις ανθρώπους που γεννιούνται σήμερα στο Ηνωμένο Βασίλειο θα εμφανίσει άνοια στη ζωή του, αλλά η έρευνα θα νικήσει την άνοια. Πρέπει να το κάνουμε αυτό πραγματικότητα το συντομότερο δυνατό μέσω περισσότερης χρηματοδότησης, συνεργασιών και συμμετοχής ανθρώπων στην έρευνα για την άνοια.»