Οι άνθρωποι έχουν ανοσία στο CRISPR

Πιθανώς, οι περισσότεροι αναγνώστες γνωρίζουν την ύπαρξη του επεξεργαστή γονιδιώματος CRISPR, γύρω από τον οποίο διεξάγονται επιστημονικές συζητήσεις εδώ και πολύ καιρό και έχουν γίνει διάφορες ανακαλύψεις. Ωστόσο, όπως διαβεβαιώνουν ειδικοί από το Πανεπιστήμιο του Στάνφορντ, ορισμένοι άνθρωποι είναι σε θέση να έχουν ανοσολογική προστασία έναντι της εισαγωγής στο DNA, και αυτό καθιστά τη χρήση αυτής της τεχνολογίας μη πρακτική.

Επιστήμονες από το Πανεπιστήμιο του Στάνφορντ έκαναν μια απροσδόκητη ανακάλυψη κατά τη διάρκεια της έρευνάς τους: το μεγαλύτερο μέρος της ανθρωπότητας έχει ανοσολογική προστασία έναντι της μεθόδου γενετικής επεξεργασίας CRISPR.
Οι ειδικοί ανέλυσαν το αίμα περισσότερων από είκοσι νεογέννητων μωρών και δώδεκα μεσήλικων εθελοντών. Η ανάλυση έλαβε υπόψη την περιεκτικότητα σε αντισώματα του τύπου πρωτεΐνης Cas9 - αυτός είναι ο τύπος που χρησιμοποιείται για την αναθεώρηση και την κοπή της έλικας του DNA. Οι ειδικοί παρατήρησαν ότι περισσότερο από το 65% των ατόμων είχαν Τ κύτταρα που δημιουργούσαν προστασία έναντι της επίδρασης της Cas9.

Αυτό που ανακάλυψαν οι ειδικοί δείχνει ότι η γενετική θεραπεία που σχετίζεται με την αφαίρεση μεταλλάξεων δεν θα οδηγήσει σε επιτυχημένο αποτέλεσμα και δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε σχέση με τους ανθρώπους. Η προστατευτική διαδικασία θα εμποδίσει τη δυνατότητα χρήσης της μεθόδου CRISPR, η οποία θα πρέπει να βοηθήσει στη θεραπεία σοβαρών ασθενειών. «Επιπλέον, η ανοσία μπορεί να προκαλέσει την ανάπτυξη σημαντικής δηλητηρίασης του ανθρώπινου σώματος», λέει ο Δρ. Matthew Porteus.

Το θέμα είναι ότι η πιο δημοφιλής πρωτεΐνη τύπου Cas9, που χρησιμοποιείται ενεργά στην έρευνα που σχετίζεται με το CRISPR, λαμβάνεται από ένα ζεύγος μικροοργανισμών - Staphylococcus aureus και Streptococcus pyogenes. Αυτά είναι τα βακτήρια που εισέρχονται συστηματικά στο ανθρώπινο σώμα, επομένως το ανθρώπινο ανοσοποιητικό σύστημα «τα αναγνωρίζει οπτικά».

Ωστόσο, υπάρχει λύση σε αυτό το πρόβλημα. Είναι πιθανό οι επιστήμονες να αρχίσουν να αναπτύσσουν πρόσθετες προηγμένες τεχνολογίες που θα χρησιμοποιούν μικρόβια που δεν βρίσκονται στη λίστα των «συχνών επισκεπτών» στο ανθρώπινο σώμα. Για παράδειγμα, είναι δυνατή η χρήση μικροοργανισμών που ζουν στα βάθη των υδροθερμικών αεραγωγών. Εναλλακτικά, η τεχνική της in vitro γενετικής επεξεργασίας κυτταρικών δομών μπορεί να είναι επιτυχής.

Οι επιστήμονες χρησιμοποίησαν το «γενετικό μαχαίρι» - την τεχνολογία CRISPR - αρκετά πρόσφατα. Το έργο των ειδικών ήταν να θεραπεύσουν ασθενείς από το σύνδρομο Hunter - μια σύνθετη, αν και σπάνια, γενετική παθολογία. Στο άρρωστο άτομο εγχύθηκαν αρκετά δισεκατομμύρια αντιγραμμένα διορθωτικά γονίδια, σε συνδυασμό με ένα ειδικό «εργαλειοθήκη» που κόβει την έλικα του DNA. Σχεδιάστηκαν περαιτέρω πειράματα, στα οποία θα συμμετείχαν περισσότεροι ασθενείς - πιθανώς, εκείνοι που πάσχουν από άλλες σοβαρές ασθένειες. Για παράδειγμα, θα μπορούσαν να γίνουν ασθενείς με φαινυλκετονουρία ή μια ασθένεια όπως η αιμορροφιλία Β.
Η πρόοδος και τα αποτελέσματα της εργασίας δημοσιεύθηκαν στο bioRxiv, καθώς και στο MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]