Όλα τα περιεχόμενα του iLive ελέγχονται ιατρικά ή ελέγχονται για να διασφαλιστεί η όσο το δυνατόν ακριβέστερη ακρίβεια.
Έχουμε αυστηρές κατευθυντήριες γραμμές προμήθειας και συνδέουμε μόνο με αξιόπιστους δικτυακούς τόπους πολυμέσων, ακαδημαϊκά ερευνητικά ιδρύματα και, όπου είναι δυνατόν, ιατρικά επισκοπικά μελέτες. Σημειώστε ότι οι αριθμοί στις παρενθέσεις ([1], [2], κλπ.) Είναι σύνδεσμοι με τις οποίες μπορείτε να κάνετε κλικ σε αυτές τις μελέτες.
Εάν πιστεύετε ότι κάποιο από το περιεχόμενό μας είναι ανακριβές, παρωχημένο ή αμφισβητήσιμο, παρακαλώ επιλέξτε το και πατήστε Ctrl + Enter.
Πραγματοποιήθηκε μια σημαντική ανακάλυψη στην ανάπτυξη φαρμάκων για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης
Ιατρικός εμπειρογνώμονας του άρθρου
Τελευταία επισκόπηση: 01.07.2025
Βιολόγοι κυττάρων του Χάρβαρντ στο Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης σημείωσαν σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη φαρμάκων για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης, μιας θανατηφόρας ασθένειας που στοιχίζει τη ζωή σε περίπου 500 ανθρώπους παγκοσμίως κάθε χρόνο.
Οι επιστήμονες επαναπρογραμμάτισαν δερματικά κύτταρα από ασθενείς με κυστική ίνωση σε επαγόμενα πολυδύναμα βλαστικά κύτταρα (iPS), τα οποία είναι παρόμοια με τα εμβρυϊκά βλαστικά κύτταρα, και ανέπτυξαν πνευμονικό επιθήλιο ειδικό για ασθενείς με νόσο των αεραγωγών που σχετίζεται με την κυστική ίνωση.
Οι επιστήμονες του Χάρβαρντ μπορούν πλέον να καλλιεργήσουν αυτόν τον ιστό σε απεριόριστες ποσότητες. Όλα τα κύτταρα του επιθηλίου που λαμβάνονται στο εργαστήριο περιέχουν τη μετάλλαξη δέλτα 508, η οποία προκαλεί περίπου το 70% όλων των περιπτώσεων κυστικής ίνωσης και το 90% της νόσου που διαγιγνώσκεται στις Ηνωμένες Πολιτείες. Επιπλέον, τα κύτταρά του φέρουν επίσης τη μετάλλαξη G551D, η οποία βρίσκεται στο 2% όλων των ασθενών με κυστική ίνωση.
Η εργασία επιβλέπονταν από τον Jayaraj Rajagopal και δημοσιεύτηκε σε ένα ένθετο του περιοδικού Cell Stem Cell.
Σύμφωνα με τον Ντάγκλας Μέλτον, έναν από τους διευθυντές του Ινστιτούτου Βλαστοκυττάρων του Χάρβαρντ, «τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης καθιστούν δυνατή τη λήψη εκατομμυρίων κυττάρων για τον έλεγχο φαρμάκων και, για πρώτη φορά, κύτταρα από άτομα με κυστική ίνωση μπορούν να χρησιμοποιηθούν ως στόχοι για πειραματικά φάρμακα».
Ο επιθηλιακός ιστός που δημιουργήθηκε από τον Rajagopal και τους συναδέλφους του παρέχει επίσης κύτταρα για έρευνα σε αναπνευστικές παθήσεις όπως το άσθμα, ο καρκίνος του πνεύμονα και η χρόνια βρογχίτιδα. Αυτό θα μπορούσε να επιταχύνει την ανάπτυξη θεραπειών και για αυτές τις ασθένειες.
Σχολιάζοντας το επίτευγμα της ομάδας του, ο Ρατζαγκοπάλ σημειώνει: «Δεν μιλάμε για θεραπεία για την κυστική ίνωση, μιλάμε μόνο για ένα φάρμακο που μπορεί να ανακουφίσει το κύριο πρόβλημα της νόσου - τη βλάβη στο επιθήλιο των αναπνευστικών οργάνων».
Η κυστική ίνωση, που ανιχνεύεται τις πρώτες ημέρες της ζωής ενός ατόμου ή στην πρώιμη παιδική ηλικία, αποτελεί αιτία πρόωρης θνησιμότητας. Σήμερα, οι ασθενείς μπορούν να ζήσουν έως και 30 χρόνια χάρη στην αποτελεσματική θεραπεία των συνυπαρχουσών λοιμώξεων και στην έγκαιρη ιατρική και γενετική διάγνωση της νόσου. Παρά τα επιτεύγματα αυτά, η επιτυχία στην εξάλειψη της αρχικής αιτίας της κυστικής ίνωσης είναι μικρή. Ένα ελάττωμα σε ένα γονίδιο που κωδικοποιεί την πρωτεΐνη ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης προκαλεί πάχυνση των εκκρίσεων των αδένων εξωτερικής έκκρισης. Ως αποτέλεσμα της δυσκολίας στην εκροή της έκκρισης, συμβαίνουν αλλαγές στα αναπνευστικά όργανα, το πάγκρεας και τον γαστρεντερικό σωλήνα και διαταράσσεται η λειτουργία των κροσσών του επιθηλίου.
«Έχουμε δημιουργήσει μια εξαιρετική κυτταρική σειρά για να δούμε αν ένα φάρμακο είναι αποτελεσματικό έναντι των επιδράσεων της μετάλλαξης G551D και τώρα επιδιώκουμε να εξετάσουμε φάρμακα που στοχεύουν τη μετάλλαξη δέλτα 508», λέει ο Ρατζαγκοπάλ.
[