Όλα τα περιεχόμενα του iLive ελέγχονται ιατρικά ή ελέγχονται για να διασφαλιστεί η όσο το δυνατόν ακριβέστερη ακρίβεια.
Έχουμε αυστηρές κατευθυντήριες γραμμές προμήθειας και συνδέουμε μόνο με αξιόπιστους δικτυακούς τόπους πολυμέσων, ακαδημαϊκά ερευνητικά ιδρύματα και, όπου είναι δυνατόν, ιατρικά επισκοπικά μελέτες. Σημειώστε ότι οι αριθμοί στις παρενθέσεις ([1], [2], κλπ.) Είναι σύνδεσμοι με τις οποίες μπορείτε να κάνετε κλικ σε αυτές τις μελέτες.
Εάν πιστεύετε ότι κάποιο από το περιεχόμενό μας είναι ανακριβές, παρωχημένο ή αμφισβητήσιμο, παρακαλώ επιλέξτε το και πατήστε Ctrl + Enter.
Θεραπεία του συνδρόμου Wiskott-Aldrich
Ιατρικός εμπειρογνώμονας του άρθρου
Τελευταία επισκόπηση: 04.07.2025
Η πρώτη επιλογή θεραπείας για το σύνδρομο Wiskott-Aldrich είναι η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων (HSCT). Τα ποσοστά επιβίωσης για ασθενείς με σύνδρομο Wiskott-Aldrich μετά από HSCT από HLA-ταυτόσημα αδέλφια αγγίζουν το 80%. Η μεταμόσχευση από HLA-ταυτόσημα μη συγγενείς δότες είναι πιο αποτελεσματική σε παιδιά κάτω των 5 ετών. Σε αντίθεση με την HSCT από HLA-ταυτόσημο δότη, τα αποτελέσματα της HSCT από μερικώς ταιριαστούς (απλοϊοντικούς) συγγενείς δότες δεν ήταν τόσο εντυπωσιακά, αν και πολλά Angoras αναφέρουν 50-60% επιβίωση, κάτι που είναι αρκετά αποδεκτό δεδομένης της κακής πρόγνωσης της νόσου χωρίς HSCT.
Η σπληνεκτομή μειώνει τον κίνδυνο αιμορραγίας, αλλά σχετίζεται με αυξημένο κίνδυνο σηψαιμίας. Η σπληνεκτομή έχει ως αποτέλεσμα την αύξηση του αριθμού των κυκλοφορούντων αιμοπεταλίων και του μεγέθους τους.
Εάν το σύνδρομο Wiskott-Aldrich διαγνωστεί προγεννητικά, τότε, λόγω του κινδύνου ενδοκρανιακής αιμορραγίας, συνιστάται ο τοκετός με καισαρική τομή.
Οι μεταγγίσεις αιμοπεταλίων θα πρέπει να αποφεύγονται, εκτός εάν ο ασθενής διατρέχει σοβαρό κίνδυνο θανάτου και η αιμορραγία μπορεί να ελεγχθεί συντηρητικά. Οι αιμορραγίες του ΚΝΣ απαιτούν άμεση μετάγγιση αιμοπεταλίων. Τα αιμοπετάλια και άλλα προϊόντα αίματος θα πρέπει να ακτινοβολούνται πριν από τη μετάγγιση για την πρόληψη της νόσου μοσχεύματος έναντι ξενιστή.
Επειδή οι ασθενείς με σύνδρομο Wiskott-Aldrich έχουν μειωμένη παραγωγή αντισωμάτων ως απόκριση σε πολλούς τύπους αντιγόνων, η προφυλακτική θεραπεία με ενδοφλέβια ανοσοσφαιρίνη (IVIG) ενδείκνυται για ασθενείς με συχνές λοιμώξεις. Επειδή οι ανοσοσφαιρίνες ορού καταβολίζονται ταχέως, η βέλτιστη προφυλακτική δόση IVIG μπορεί να υπερβαίνει τα συνήθη 400 mg/ng/μήνα και οι εγχύσεις μπορούν να χορηγούνται συχνότερα, όπως μία φορά κάθε 2-3 εβδομάδες.
Το έκζεμα, ιδιαίτερα το σοβαρό, μπορεί να απαιτεί σύνθετη θεραπεία με αντιβιοτικά. Οι στεροειδείς αλοιφές και κρέμες είναι συνήθως αποτελεσματικές στη θεραπεία του εκζέματος, αλλά μερικές φορές μπορεί να απαιτούνται σύντομες αγωγές συστηματικών στεροειδών. Συχνά, τα αντιβιοτικά βελτιώνουν τα συμπτώματα του εκζέματος, υποδεικνύοντας ότι ένας βακτηριακός παράγοντας εμπλέκεται στην ανάπτυξή του. Είναι απαραίτητο να λαμβάνεται υπόψη η παρουσία τροφικών αλλεργιών και να προσαρμόζεται ανάλογα η διατροφή.
Σε περίπτωση ανάπτυξης αυτοάνοσου συστατικού, υψηλές δόσεις IVIG και συστηματικών στεροειδών μπορούν να δώσουν θετικό αποτέλεσμα, τότε η δόση των στεροειδών μπορεί να μειωθεί.
Πρόβλεψη
Το μέσο προσδόκιμο ζωής των ασθενών με σύνδρομο Wiskott-Aldrich, χωρίς HSCT, ήταν προηγουμένως 3,5 έτη, σήμερα είναι 11 έτη, αλλά οι περισσότεροι ασθενείς ζουν περισσότερο από 20 χρόνια. Δυστυχώς, στην τρίτη δεκαετία της ζωής, η πιθανότητα κακοήθων νεοπλασμάτων, ιδιαίτερα λεμφωμάτων, αυξάνεται σημαντικά. Μετά από επιτυχή HSCT, οι ασθενείς αναρρώνουν πλήρως, δεν έχουν λοιμώξεις, αιμορραγία και αυτοάνοσα νοσήματα και, προς το παρόν, δεν υπάρχει αύξηση στη συχνότητα εμφάνισης κακοήθων νοσημάτων.