Όλα τα περιεχόμενα του iLive ελέγχονται ιατρικά ή ελέγχονται για να διασφαλιστεί η όσο το δυνατόν ακριβέστερη ακρίβεια.
Έχουμε αυστηρές κατευθυντήριες γραμμές προμήθειας και συνδέουμε μόνο με αξιόπιστους δικτυακούς τόπους πολυμέσων, ακαδημαϊκά ερευνητικά ιδρύματα και, όπου είναι δυνατόν, ιατρικά επισκοπικά μελέτες. Σημειώστε ότι οι αριθμοί στις παρενθέσεις ([1], [2], κλπ.) Είναι σύνδεσμοι με τις οποίες μπορείτε να κάνετε κλικ σε αυτές τις μελέτες.
Εάν πιστεύετε ότι κάποιο από το περιεχόμενό μας είναι ανακριβές, παρωχημένο ή αμφισβητήσιμο, παρακαλώ επιλέξτε το και πατήστε Ctrl + Enter.
Οι κλινικοί ιατροί αναφέρουν επιτυχία στην πρώτη δοκιμή του φαρμάκου σε ασθενή με θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα
Τελευταία επισκόπηση: 02.07.2025
Μια ομάδα ερευνητών από το Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης χρησιμοποίησε ένα νέο φάρμακο για να σώσει τη ζωή ενός ασθενούς με αυτοάνοση θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα (iTTP), μια σπάνια διαταραχή που χαρακτηρίζεται από τον ανεξέλεγκτο σχηματισμό θρόμβων αίματος σε μικρά αιμοφόρα αγγεία.
Η ομάδα περιέγραψε την πρώτη κλινική περίπτωση χρήσης του φαρμάκου για τη θεραπεία της iTTP στο New England Journal of Medicine.
«Το φάρμακο είναι μια γενετικά τροποποιημένη εκδοχή του ενζύμου που λείπει από το iTTP και δείξαμε ότι ήταν σε θέση να αντιστρέψει την εξέλιξη της νόσου σε έναν ασθενή με εξαιρετικά σοβαρή μορφή της πάθησης», δήλωσε ο επικεφαλής συγγραφέας Pavan K. Bendapudi, MD, ερευνητής στο Τμήμα Αιματολογίας και Υπηρεσίας Μεταγγίσεων στο Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης και αναπληρωτής καθηγητής ιατρικής στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ.
Η ITTP προκύπτει από μια αυτοάνοση επίθεση στο ένζυμο ADAMTS13, το οποίο είναι υπεύθυνο για τη διάσπαση μιας μεγάλης πρωτεΐνης που εμπλέκεται στην πήξη του αίματος. Η βασική θεραπεία για αυτή τη απειλητική για τη ζωή αιματολογική διαταραχή είναι η πλασμαφαίρεση, η οποία απομακρύνει τα επιβλαβή αυτοαντισώματα και παρέχει επιπλέον ADAMTS13.
Η πλασμαφαίρεση προκαλεί κλινική απόκριση στους περισσότερους ασθενείς, αλλά μπορεί να αποκαταστήσει το πολύ μόνο περίπου το ήμισυ της φυσιολογικής δραστικότητας του ADAMTS13. Αντίθετα, η ανασυνδυασμένη μορφή του ανθρώπινου ADAMTS13 (rADAMTS13) προσφέρει τη δυνατότητα σημαντικά αυξημένης χορήγησης του ADAMTS13.
Το RADAMTS13 εγκρίθηκε πρόσφατα για ασθενείς με συγγενή θρομβωτική θρομβοπενική πορφύρα, η οποία εμφανίζεται σε ασθενείς που γεννιούνται με πλήρη απώλεια του γονιδίου ADAMTS13.
Παραμένει αμφίβολο εάν το rADAMTS13 μπορεί να είναι αποτελεσματικό στην iTTP δεδομένης της παρουσίας ανασταλτικών αυτοαντισωμάτων κατά του ADAMTS13, αλλά ο Bendapudi και οι συνεργάτες του έχουν λάβει άδεια από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για να χρησιμοποιήσουν το rADAMTS13 που παρέχεται από τον κατασκευαστή στο πλαίσιο ενός πρωτοκόλλου παρηγορητικής χρήσης σε έναν ετοιμοθάνατο ασθενή με ανθεκτική στη θεραπεία iTTP.
«Διαπιστώσαμε ότι το rADAMTS13 ανέστρεψε γρήγορα την εξέλιξη της νόσου σε αυτόν τον ασθενή, παρά την υπάρχουσα πεποίθηση ότι τα ανασταλτικά αυτοαντισώματα κατά του ADAMTS13 θα καθιστούσαν το φάρμακο άχρηστο σε αυτή την πάθηση», δήλωσε ο Bendapudi.
«Ήμασταν οι πρώτοι γιατροί που χρησιμοποίησαν το rADAMTS13 για τη θεραπεία της iTTP στις Ηνωμένες Πολιτείες και, σε αυτήν την περίπτωση, βοήθησε να σωθεί η ζωή μιας νεαρής μητέρας».
Ο Bendapudi σημείωσε ότι η έγχυση rADAMTS13 κατέστειλε τα ανασταλτικά αυτοαντισώματα του ασθενούς και ανέτρεψε τις θρομβωτικές επιδράσεις της iTTP. Αυτό το φαινόμενο παρατηρήθηκε σχεδόν αμέσως μετά τη χορήγηση του rADAMTS13, αφού η καθημερινή πλασμαφαίρεση δεν είχε καταφέρει να προκαλέσει ύφεση.
«Πιστεύω ότι το rADAMTS13 έχει τη δυνατότητα να αντικαταστήσει το τρέχον πρότυπο φροντίδας για την οξεία iTTP. Θα χρειαστούμε μεγαλύτερες, καλά σχεδιασμένες δοκιμές για να αξιολογήσουμε αυτή την πιθανότητα», δήλωσε ο Bendapudi.
Έχει ξεκινήσει μια τυχαιοποιημένη κλινική δοκιμή φάσης IIb του rADAMTS13 σε iTTP.